Дослідження показали, що редагування генів за допомогою CRISPR не завжди можливо

Два типу білка Cas9, за допомогою якого перевіряється і розрізається спіраль ДНК, підходять далеко не всім. В ході дослідження, в якому брали участь 12 дорослих і 22 новонароджених, вчені виявили, що понад 65% з них мають Т-клітини, які захищають організм від впливу Cas9. Це невтішний прогноз для розвитку генного редагування. Цілком може виявитися, що видалення мутацій у більшості людей стане неможливим. Імунітет людей, що мають в організмі антитіла двох типів необхідного білка, просто не дозволить застосувати терапію CRISPR. А в гіршому випадку – призведе до серйозних уражень організму токсинами.

Відбувається це частково тому, що білок Cas9 отримали шляхом з’єднання двох бактерій (золотистий стафілокок і піогенний стрептокок). Ці бактерії часто нападають на організм, а тому імунна система навчилася розпізнавати їх.

Спроби вирішити цю проблему будуть полягати в тому, щоб знайти нову технологію CRISPR, яка буде використовувати нові види бактерій, ті, з якими організм ще не стикався.

Зовсім недавно вперше генное редагування було застосовано на живу людину. Сорокачотирирічний чоловік з синдромом Хантера піддався процедурі редагування генома. Йому внутрішньовенно ввели мільярди копій коригувальних генів, а також те, що повинно було розрізати ДНК в певних місцях. ДНК розрізали, вбудували туди ген і зашили. Процес незворотній. Але пацієнт переніс вже 26 операцій, і для нього – це останній шанс.