Исследования показали, что редактирование генов с помощью CRISPR не всегда возможно
Два типа белка Cas9, с помощью которого проверяется и разрезается спираль ДНК, подходят далеко не всем. В ходе исследования, в котором участвовали 12 взрослых и 22 новорожденных, ученые обнаружили, что более 65% из них имеют Т-клетки, которые защищают организм от воздействия Cas9. Это неутешительный прогноз для развития генного редактирования. Вполне может оказаться, что удаление мутаций у большинства людей станет невозможным. Иммунитет людей, имеющих в организме антитела двух типов необходимого белка, просто не позволит применить терапию CRISPR. А в худшем случае – приведет к серьезным поражениям организма токсинами.
Происходит это отчасти потому, что белок Cas9 получили путем соединения двух бактерий (золотистый стафилококк и пиогенный стрептококк). Эти бактерии часто нападают на организм, а потому иммунная система научилась распознавать их.
Попытки решить эту проблему будут состоять в том, чтобы найти новую технологию CRISPR, которая будет использовать новые виды бактерий, те, с которыми организм еще не сталкивался.
Совсем недавно впервые генное редактирование было применено на живом человеке. Сорокачетырехлетний мужчина с синдромом Хантера подвергся процедуре редактирования генома. Ему внутривенно ввели миллиарды копий корректирующих генов, а также то, что должно было разрезать ДНК в определенных местах. ДНК разрезали, встроили туда ген и зашили. Процесс необратимый. Но пациент перенёс уже 26 операций, и для него – это последний шанс.
