У США випустили найдорожчі ліки – Luxturna

Спочатку компанія збиралася продавати його по 1 мільйону доларів за дозу. Страхові компанії домоглися зниження ціни на 15 відсотків. В Америці частина вартості препаратів, які виписуються за рецептом лікаря, оплачується страховкою. Але все одно – доступним препарат не назвеш. Так що Luxturna – найдорожчі ліки в США і в усьому світі. Його буде випускати компанія Spark Therapeutics починаючи з цього року.

Препарат створений для боротьби зі спадковим захворюванням сітківки ока – амавроза Лебера. Це захворювання часто провокує сліпоту. У сітківці гинуть світлочутливі клітини. Зазвичай, захворювання виявляється на перших місяцях життя. Візуально це непомітно, однак, не викликаючи патологічних змін очі, хвороба може відняти зір повністю. Якщо це не відбулося відразу, до років 10 дитина все одно, швидше за все, осліпне.

В організмі людини є ген RPE65. Він кодує виробництво ферменту, який необхідний для нормального функціонування зору. Крім того, він відповідає за формування світлових рецепторів очей. Але буває так, що у людини виявляється дефектна копія цього гена. У таких випадках, це викликає сліпота Лебера або пігментний ретиніт.

Допомогти може генна терапія. Найдорожчі ліки, Luxturna засноване на розчині з генномодифікованих вірус, який несе в собі потрібний ген. Останнім часом, медицина просунулася далеко і тепер стала можливою навіть генна інженерія. А генномодифіковані вірус герпесу допоможе в боротьбі з раком. І ось створений ще один вірус, який вводиться безпосередньо в сітківку ока і запускає виробництво необхідного ферменту. Прямо в організмі людини виправляється геном сітківки, що призводить до часткового відновлення зору. Вся операція триває всього 45 хвилин. Досить лише раз провести процедуру. У кожне око вводиться по одній дозі препарату. Кожна коштує 425 тисяч доларів.

Управління по продуктах і препаратів США (FDA) вже схвалив генну терапію найдорожчого ліки.

Тестування були успішними – Luxturna дійсно відновлює зір у пацієнтів, які страждають від рідкісної форми спадкової сліпоти. За статистикою, близько 2000 чоловік в США страждають цим захворюванням.

Хоч Luxturna – найдорожчі ліки, воно все ж не має аналогів, і є проривом в генній терапії. Подібна технологія може застосовуватися в боротьбі з раком, спадковими хворобами.