In den Vereinigten Staaten veröffentlicht das teuerste Medikament – Luxturna
Anfangs wollte das Unternehmen es für 1 Million Dollar pro Dosis verkaufen. Versicherungsunternehmen haben eine Preissenkung von 15 Prozent erreicht. In Amerika wird ein Teil der Kosten für verschreibungspflichtige Medikamente von der Versicherung bezahlt. Aber trotzdem – Sie können die Droge nicht verfügbar machen. So ist Luxturna die teuerste Medizin in den USA und auf der ganzen Welt. Es wird ab diesem Jahr von Spark Therapeutics produziert.
Die Droge ist entworfen, um die erbliche Krankheit der Augenretina – Amaurosis Leber zu kämpfen. Diese Krankheit ruft oft Blindheit hervor. Lichtempfindliche Zellen sterben in der Netzhaut. Normalerweise wird die Krankheit in den ersten Lebensmonaten gefunden. Visuell ist dies nicht wahrnehmbar, ohne jedoch pathologische Veränderungen im Auge zu verursachen, kann die Krankheit das Sehvermögen vollständig beseitigen. Wenn dies nicht sofort passiert, wird das Kind im Alter von 10 Jahren höchstwahrscheinlich immer noch erblinden.
Im menschlichen Körper befindet sich das Gen RPE65. Es kodiert für die Produktion eines Enzyms, das für das normale Sehvermögen notwendig ist. Darüber hinaus ist er verantwortlich für die Bildung von Lichtrezeptoren in den Augen. Aber es kommt vor, dass eine Person eine fehlerhafte Kopie dieses Gens hat. In solchen Fällen verursacht Leber eine Amaurose oder Pigment-Retinitis.
Gentherapie kann helfen. Das teuerste Medikament, Luxturna, basiert auf einer Lösung mit einem genetisch veränderten Virus, das das notwendige Gen trägt. In letzter Zeit hat sich die Medizin weit entwickelt, und jetzt ist sogar die Gentechnik möglich geworden. Ein genetisch verändertes Herpesvirus hilft im Kampf gegen Krebs. Und jetzt wird ein anderes Virus geschaffen, das direkt in die Netzhaut des Auges eingeführt wird und die Produktion des notwendigen Enzyms startet. Direkt im menschlichen Körper wird durch das Genom der Netzhaut korrigiert, was zu einer teilweisen Wiederherstellung des Sehvermögens führt. Die ganze Operation dauert nur 45 Minuten. Es genügt, das Verfahren nur einmal durchzuführen. Jedem Auge wird eine Dosis des Arzneimittels verabreicht. Jeder kostet 425 Tausend Dollar.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat die Gentherapie für das teuerste Medikament bereits genehmigt.
Die Tests waren erfolgreich – Luxturna stellt das Sehvermögen bei Patienten mit einer seltenen Form der erblichen Erblindung wieder her. Laut Statistik leiden etwa 2000 Menschen in den Vereinigten Staaten an dieser Krankheit.
Obwohl Luxturna das teuerste Medikament ist, hat es immer noch keine Analoga und ist ein Durchbruch in der Gentherapie. Diese Technologie kann im Kampf gegen Krebs, Erbkrankheiten eingesetzt werden.
