В США выпустили самое дорогое лекарство – Luxturna

Изначально компания собиралась продавать его по 1 миллиону долларов за дозу. Страховые компании добились снижения цены на 15 процентов. В Америке часть стоимости препаратов, выписываемых по рецепту врача, оплачивается страховкой. Но все равно – доступным препарат не назовешь. Так что Luxturna – самое дорогое лекарство в США и во всем мире. Его будет выпускать компания Spark Therapeutics начиная с этого года.

Препарат создан для борьбы с наследственным заболеванием сетчатки глаза – амавроза Лебера. Это заболевание часто провоцирует слепоту. В сетчатке погибают светочувствительные клетки. Обычно, заболевание обнаруживается на первых месяцах жизни. Визуально это незаметно, однако, не вызывая патологических изменений глаза, болезнь может отнять зрение полностью. Если это не произошло сразу, к годам 10 ребенок все равно, скорее всего, ослепнет.

В организме человека есть ген RPE65. Он кодирует производство фермента, который необходим для нормального функционирования зрения. Кроме того, он отвечает за формирование световых рецепторов глаз. Но бывает так, что у человека оказывается дефектная копия этого гена. В таких случаях, это вызывает амавроз Лебера или пигментный ретинит.

Помочь может генная терапия. Самое дорогое лекарство, Luxturna основано на растворе с генномодифицированном вирусе, который несет в себе нужный ген. В последнее время, медицина продвинулась далеко и теперь стала возможной даже генная инженерия. А генномодифицированный вирус герпеса поможет в борьбе с раком. И вот создан еще один вирус, который вводится непосредственно в сетчатку глаза и запускает производство необходимого фермента. Прямо в организме человека исправляется геном сетчатки, что приводит к частичному восстановлению зрения. Вся операция длится всего 45 минут. Достаточно лишь раз провести процедуру. В каждый глаз вводится по одной дозе препарата. Каждая стоит 425 тысяч долларов.

Управление по продуктам и препаратам США (FDA) уже одобрило генную терапию самого дорогого лекарства.

Тестирования были успешными – Luxturna действительно восстанавливает зрение у пациентов, страдающих от редкой формы наследственной слепоты. По статистике, около 2000 человек в США страдают этим заболеванием.

Хоть Luxturna – самое дорогое лекарство, оно все же не имеет аналогов, и является прорывом в генной терапии. Подобная технология может применяться в борьбе с раком, наследственными болезнями.